Randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Pilotstudie zur Sicherheit von hypertonischer Kochsalzlösung als präventive Inhalationstherapie bei neugeborenen CF-Patienten

Diese Studie zielt darauf ab zu beurteilen, ob 6%ige hypertone Kochsalzlösung ein sicheres und effektives, präventives Therapieverfahren bei CF erkrankten Neugeborenen und Kleinkindern ist. Sie basiert auf Resultaten einer präklinischen Studie und neuen nicht-invasiven Studienendpunkten, wie dem MRT der Lunge und dem Lungen Clearance Index (LCI), die in weiteren Forschungsaktivitäten der Disease Area CF etabliert worden. Der Rekrutierungsumfang beträgt 20 Patienten pro Jahr, entsprechend 5 Patienten pro Rekrutierungszentrum.

Die Studie ist als monozentrische Studie im Sommer 2012 in Heidelberg gestartet, gefördert von der Dietmar-Hopp-Stiftung e.V. Jedoch ist CF eine seltene Erkrankung, die eine Ausdehnung der Patientenrekrutierung notwendig macht. Die Förderung durch das DZL Clinical Trial Board ermöglicht es, die Studienzentren um BREATH, UGMLC und ARCN in das klinische Forschungsprogramm mit einzubinden, um eine kritische Masse zu erreichen  und so eine international konkurrenzfähige und führende präventive Studie innerhalb des DZL aufzubauen.

Projektleitung:
Prof. Dr. med. Dr. rer. nat. Burkhard Tümmler

Kooperierende Partner: Airway Research Center North (ARCN),
Biomedical Research in Endstage And ObsTructive Lung Disease Hannover (BREATH), Comprehensive Pneumology Center (CPC) Munich, Universities of Giessen and Marburg Lung Center (UGMLC), Translational Lung Research Centre Heidelberg (TLRC-H)